Médicos conseguem reescrever o DNA em tratamento inédito e curam um Bebe de um a doença rara

O tratamento que Kyle recebeu utilizou tecnologia de edição genética avançada que permite reescrever sequências de DNA. Essa técnica inédita abre portas para a cura de inúmeras condições genéticas, oferecendo esperança a milhões de pessoas ao redor do mundo que nascem com mutações que causam doenças raras

SAUDE

Irani Beatriz

5/16/20251 min read

Em um momento que marcou a medicina moderna, um bebê norte-americano foi curado com o primeiro tratamento de edição genética do mundo. Com apenas dois dias de vida, os médicos perceberam que algo estava errado com Kyle. Ele apresentava letargia, dificuldades em se alimentar e problemas para manter a temperatura corporal.

Kyle foi diagnosticado com deficiência de CPS1, uma condição genética extremamente rara que afeta aproximadamente uma em cada 1,3 milhões de crianças. Se não tratada, a doença poderia levar a sérios atrasos mentais e de desenvolvimento, exigindo um transplante de fígado para salvar sua vida. Diante dessa realidade, seus pais tomaram a difícil decisão de incluí-lo em um estudo pioneiro realizado na Pensilvânia.

O tratamento que Kyle recebeu utilizou tecnologia de edição genética avançada que permite reescrever sequências de DNA. Essa técnica inédita abre portas para a cura de inúmeras condições genéticas, oferecendo esperança a milhões de pessoas ao redor do mundo que nascem com mutações que causam doenças raras. O esforço dos pesquisadores e médicos não só beneficiou Kyle, mas também sinaliza um avanço significativo no tratamento de patologias que até então eram consideradas intratáveis.
Até recentemente, não era possível corrigir esse tipo de falha. No entanto, há dois anos, pesquisadores do Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP) já testavam terapias capazes de reparar mutações genéticas. Kyle foi um dos voluntários.
Ele passou por um tratamento chamado edição de base, capaz de substituir uma única letra do DNA em um ponto específico. Para isso, foi desenvolvido um medicamento personalizado, feito sob medida para corrigir exatamente a mutação que ele apresentava.
O medicamento é injetável, e a infusão dura cerca de duas horas. Até agora, Kyle recebeu três aplicações.